La CRISPR compie dieci anni. Premiata con il Nobel, questa tecnologia di editing genetico è il fulcro dell’ultima grande rivoluzione nell’industria biotecnologica. È versatile, efficiente e mette nelle mani di scienziati, accademici e start-up farmaceutiche la capacità di modificare in modo preciso il DNA.
Dal 2012, anno in cui la ricerca di Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier fu pubblicata da Science, molte aziende biotech si sono lanciate nella corsa per sfruttare le opportunità offerte dalla scoperta
Una nuova generazione di queste aziende si è poi unita alle prima per utilizzare CRISPR.
Therapeutics, Editas Medicine e Intellia Therapeutics hanno contribuito a migliorare la tecnologia CRISPR originale, puntando all’editing genetico in un’ampia gamma di patologie, dalla SLA alle malattie cardiache.
Molte di queste nuove biotech sono guidate, o hanno nei propri ranghi, da scienziati formati nei laboratori dell’Università della California Berkeley e del Broad Institute del MIT e di Harvard, le istituzioni accademiche più strettamente legate alla ricerca sull’editing genetico CRISPR.
E poi, così come è accaduto con le nuove tecnologie di produzione farmaceutica prima di CRISPR, anche le big pharma hanno cominciato a scommettere sul potenziale di questa tecnologia. “Le grandi società farmaceutiche stanno riconoscendo che questa tecnologia ha il potenziale per rappresentare il futuro della medicina”, osserva Benjamin Oakes, cofondatore e CEO di Scribe Therapeutics, un’azienda CRISPR che collabora con Eli Lilly e Sanofi.
E il decennale della scoperta del CRISPR potrebbe essere festeggiato dalla FDA a dicembre, con l’approvazione di exa-cel, trattamento per l’anemia falciforme sviluppato da CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals.
Spesso paragonato a un paio di forbici genetiche, l’editing CRISPR, nella sua forma più semplice, coinvolge solo pochi componenti specializzati. Una striscia di RNA ingegnerizzata funge da guida, dirigendo il meccanismo di editing verso una specifica sequenza di DNA all’interno di una cellula. Se le sequenze corrispondono, l’enzima Cas9 taglia la doppia elica del DNA in quel punto esatto.
Quando ciò accade, la cellula si attiva per riparare il danno al DNA a doppio filamento. Il processo può inattivare il gene in questione, un’opzione utile per il trattamento di malattie causate da proteine dannose. I ricercatori possono anche sfruttare il taglio effettuato da Cas9 per correggere il gene bersaglio o inserirne uno nuovo, abbinando il complesso di editing a un modello di DNA.
Exa-cel si basa sul primo approccio. Le cellule staminali del paziente vengono raccolte e isolate in un laboratorio, dove CRISPR / Cas9 viene utilizzato per tagliare una particolare sezione di un gene chiamato BCL11A.
Questa interruzione fa sì che le cellule, una volta reinfuse nel paziente, producano alti livelli di emoglobina fetale, una proteina che trasporta ossigeno, che il corpo smette di produrre subito dopo l’infanzia. Si ritiene che gli alti livelli di emoglobina fetale contrastino la falce dei globuli rossi che è caratteristica dell’anemia falciforme.
